Naukowcy z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie przeprowadzą zaawansowane badania nad chorobą Parkinsona. Otrzymali na ten cel prawie 6 mln zł z Narodowego Centrum Nauki.
Choroba Parkinsona jest nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną. Powoduje m.in. drżenie kończyn, sztywność mięśni i spowolnienie ruchów. Światowa Organizacja Zdrowia podaje, że w ciągu ostatnich 25 lat liczba chorych wzrosła dwukrotnie. Według szacunków z 2019 r. zmaga się z nią 1 na 1000 osób, a wśród populacji powyżej 60 roku – 1 na 100.
Jak tłumaczy prof. Gracjan Michlewski z Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie, główną przyczyną tej choroby jest zanik neuronów w mózgu, szczególnie neuronów dopaminergicznych, które odpowiadają za produkcję neuroprzekaźnika – dopaminy.
– Ich utrata jest związana z gromadzeniem się białka zwanego alfa-synukleiną – wskazuje naukowiec specjalizujący się w badaniach nad regulacją ekspresji genów niekodujących RNA w chorobach neurologicznych i wrodzoną odpowiedzią immunologiczną na wirusy RNA.
Prowadzone przez jego zespół badania wykazały, że rolę w regulacji alfa-synukleiny odgrywają wybrane niekodujące RNA, jak również wewnątrzkomórkowe białka.
Wiemy już, że celowanie w konkretne RNA i białka może obniżyć poziom alfa-synukleiny. Teraz naszym celem jest lepsze poznanie i opracowanie metod modulacji tych mechanizmów, które wpływają na ekspresję alfa-synukleiny – wyjaśnia kierownik Laboratorium Oddziaływań RNA-Białko – Centrum Dioscuri w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie. .
Wraz z zespołem przeprowadzi badania na ludzkich komórkach dopaminergicznych i na modelu choroby Parkinsona w nicieniu C. elegans. Ma nadzieję, że wyniki pracy pozwolą na lepsze zrozumienie procesów regulacyjnych związanych z tą chorobą i pomogą opracować innowacyjne terapie bazujące na kontrolowaniu ekspresji alfa-synukleiny. Na swoje badania otrzymał blisko 3 mln zł w ramach konkursu OPUS.
Podobnej wielkości grant trafił do prof. Jacka Kuźnickiego, neurobiologa specjalizującego się w chorobach neurodegeneracyjnych, który również bada mechanizmy działania choroby Parkinsona.
U części chorych występują mutacje genów kodujących białka PINK1 i LRRK2. Badania naszego zespołu
wykazały, że mimo mutacji, zanik neuronów dopaminergicznych może być zahamowany. Dochodzi do
tego, gdy ograniczymy działanie mitochondrialnego kanału jonowego umożliwiającego przepływ jonów wapnia do mitochondriów – mówi prof. Kuźnicki.
Celem jego nowych badań opartych na komórkach od pacjentów i na modelu choroby Parkinsona w danio pręgowanym jest identyfikacja genów, których zmiana aktywności ma miejsce, gdy zahamowany jest zanik neuronów dopaminergicznych.
Te geny i kodowane przez nie białka mogą mieć wartość diagnostyczną przed pojawieniem się objawów choroby Parkinsona i stać się podstawą dla opracowania nowych terapii – przekonuje szef Laboratorium
Neurodegeneracji w MIBMiK.
W ostatniej edycji konkursu OPUS finansowanie otrzymało 176 wniosków spośród 2184 złożonych, co oznacza, że wskaźnik sukcesu wyniósł tylko 8,06%. To najniższy wynik w historii tego konkursu. Laureaci otrzymają nieco ponad 300 mln zł.
GaL