Nową metodę leczenia, określaną jako TREG, opracowali naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Minimalizuje ona ryzyko powikłań u dzieci z cukrzycą typu 1 oraz pozwala zmniejszyć dawki insuliny.
– To nie jest metoda, która pozwala wyleczyć z cukrzycy typu 1 i nie jest przeznaczona dla każdego pacjenta z tą chorobą. Obecnie stosujemy ją u dzieci i nastolatków ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu 1, mniej więcej w ciągu dwóch miesięcy od rozpoznania choroby. Ci pacjenci mają zachowane jeszcze ok. 20-30% wysp trzustkowych, które produkują insulinę. Stosując naszą terapię, walczymy o to, by nie doszło do ich zniszczenia – wyjaśnia prof. Piotr Trzonkowski, kierownik Katedry i Zakładu Immunologii Medycznej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Profesor jest też współzałożycielem spółki POLTREG (spin-off z GUMed) zajmującej się rozwojem i komercjalizacją opatentowanej metody określanej jako TREG.
Cukrzyca typu 1 jest chorobą autoimmunologiczną. Rozwija się, ponieważ układ odporności błędnie rozpoznaje trzustkę jako coś obcego i zaczyna ją niszczyć. Jedną z przyczyn tego zjawiska jest niedobór lub nieprawidłowe funkcjonowanie komórek odporności określanych jako limfocyty T regulatorowe (Tregs). Te właśnie limfocyty mogą powstrzymać atak układu odpornościowego na własne tkanki. Nie ma w tej chwili leków, które by hamowały proces rozwoju cukrzycy typu I. Insulina podawana pacjentom jedynie zastępuje tę, która powinna być produkowana przez trzustkę.
– Nasza metoda jest pierwszą terapią, która moduluje aktywność układu odporności i hamuje w ten sposób proces niszczenia zachowanych jeszcze wysp trzustkowych. Jest to niezwykle ważne dlatego, że nawet najlepsze współcześnie istniejące peny czy pompy insulinowe nie są w stanie tak dobrze wyrównywać poziomu cukru, jak insulina produkowana naturalnie przez trzustkę – mówi prof. Trzonkowski. – Zachowanie nawet częściowej zdolności do wydzielania insuliny przez trzustkę powoduje, że poziom glukozy we krwi pacjenta jest lepiej wyrównany. Dzięki temu powikłania cukrzycy nie rozwiną się u chorego już po 10 latach, ale dopiero za 20-30, a nawet 40 lat. A ponieważ cukrzyca typu 1 jest chorobą dzieci i młodzieży, nasza terapia jest rodzajem inwestycji w ich zdrowie.
To niezwykle istotne uwagi ze względu na to, że co dekadę ulega podwojeniu liczba dzieci chorujących na cukrzyce typu I.
Z badań prowadzonych przez zespół prof. Trzonkowskiego wynika, że jeszcze po pięciu latach od zastosowania terapii TREG zachowana cześć wysp trzustkowych u pacjentów nadal wydziela insulinę. Wprawdzie nie tyle co u zdrowego, lecz istotnie zmniejsza się ryzyko powikłań i dawki koniecznej insuliny. Część pacjentów ma przedłużony tzw. honeymoon, czyli okres, w którym w ogóle nie potrzebują insuliny.
Metoda TREG polega na pobraniu komórek regulatorowych od osoby chorej, namnożeniu ich w laboratorium i po dwóch tygodniach wstrzyknięciu pacjentowi. To tzw. lek komórkowy. Komisja bioetyczna dopuściła podawanie limfocytów T regulatorowych dwukrotnie w odstępie trzech miesięcy.
W pierwszej fazie badań klinicznych badano bezpieczeństwo terapii. Zaobserwowano drobne infekcje związane z tym, że terapia TREG hamuje aktywność komórek odporności. – Terapia komórkami Tregs jest inteligentną terapią, bo działa tylko tam, gdzie toczy się proces chorobowy, dlatego efektów ubocznych mamy stosunkowo mało – wyjaśnił prof. Trzonkowski.
Obecnie metoda TREG przechodzi do trzeciej fazy badań klinicznych. Środki uzyskano z unijnego programu Horyzont 2020. Terapia zaczyna też być dostępna komercyjnie dla pacjentów Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku w drodze tzw. wyjątku szpitalnego. Wyjątek szpitalny oznacza, że jest oferowana jeszcze przed rejestracją centralną, na podstawie statusu ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) przyznanego przez Europejską Agencję Leków (EMA) na terenie szpitala, w którym produkowany jest lek, pod opieką i na odpowiedzialność konkretnego lekarza.
Prof. Trzonkowski szacuje, że spośród około 2 tys. pacjentów, u których co roku diagnozuje się cukrzycę typu 1 w Polsce, kilkuset kwalifikowałoby się do podania leku komórkowego TREG. Warunkiem jest wiek do 18 roku życia, posiadanie przez chorego przeciwciał charakterystycznych dla cukrzycy typu 1 oraz co najmniej 20-30% pozostałych wysp trzustkowych. Do terapii nie są kwalifikowani pacjenci ważący poniżej 30 kg, ponieważ od tak małych dzieci nie można pobrać wystarczającej ilości krwi do izolacji komórek regulatorowych.
Zespół z GUMed dąży do centralnej rejestracji tej terapii w Europie przez EMA oraz w USA przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).
JK
(Źródło: PAP)