Blisko 100 mln zł przekaże Agencja Badań Medycznych na realizację ośmiu projektów wyłonionych w konkursie na niekomercyjne badania kliniczne.
Nabór wniosków do drugiego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne trwał do 17 marca. Wpłynęło 16 aplikacji o łącznej wartości ponad 274 mln zł i wszystkie zostały skierowane do oceny merytorycznej. Na podstawie listy rankingowej sporządzonej w wyniku przeprowadzenia procedury konkursowej rekomendację do dofinansowania otrzymało 8 przedsięwzięć, dla których łączna kwota finansowania wynosi 98,09 mln zł.
Najwyższą ocenę otrzymał projekt Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie dotyczący oceny skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania naksytamabu u pacjentów z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga. Z kolei najwyższe dofinansowanie – w kwocie ponad 18,6 mln zł – przyznano Narodowemu Instytutowi Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji im. prof. dr hab. med. Eleonory Reicher, gdzie zrealizowane zostanie wieloośrodkowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność leczenia skojarzonego nintedanibu z tocilizumabem w porównaniu ze standardowym leczeniem u chorych z twardziną układową i śródmiąższową chorobą płuc. Instytut ten otrzymał środki w sumie na dwa projekty.
Wśród beneficjentów znalazł się także Gdański Uniwersytet Medyczny, którego naukowcy zajmą się zespołem Takotsubo. To bardzo rzadkie schorzenie, które stanowi 1–3% wszystkich pacjentów kierowanych do pracowni hemodynamicznych z podejrzeniem ostrego zawału serca. Częściej dotyczy kobiet, zwłaszcza w wieku postmenopauzalnym (>60 r.ż). Charakteryzuje się przejściową dysfunkcją serca, ma wspólne cechy z ostrym zespołem wieńcowym i ostrą niewydolnością serca. Ponieważ w ostrej fazie przypomina obraz kliniczny zawału mięśnia sercowego, diagnostyka różnicowa pozostaje trudna. Chociaż początkowo sądzono, że rokowanie pacjentów z rozpoznaniem zespołu Takotsubo jest łagodne, ostatnie wyniki badań wskazują, iż to choroba zagrażająca życiu, szczególnie w ostrej fazie. Rokowanie w zakresie śmiertelności wewnątrzszpitalnej jest podobne do tej w grupie chorych z rozpoznaniem ostrego zespołu wieńcowego.
Obecnie brakuje randomizowanych badań klinicznych, mających na celu określenie specyficznej terapii dla pacjentów z rozpoznaniem zespołu Takotsubo, a aktualne zalecenia opierają się na konsensusie ekspertów i wymagają potwierdzenia w odpowiednio przeprowadzonych badaniach prospektywnych – wyjaśnia prof. Miłosz Jaguszewski, główny badacz projektu. – Ponieważ katecholaminy odgrywają kluczową rolę w patogenezie tej choroby, ich zastosowanie może zaostrzać jej przebieg. Na Oddziale Intensywnej Terapii Kardiologicznej UCK stosujemy lewozymendan od dłuższego czasu, nie tylko w niewydolności serca, ale i właśnie w zespole Takotsubo. Z naszych obserwacji wynika, że lek pozytywnie wpływa na przebieg hospitalizacji w fazie ostrej – dodaje.
Lewozymendan to lek działający inotropowo dodatnio, mając jednocześnie zdolność rozszerzania naczyń krwionośnych, co skutkuje zwiększeniem siły skurczu mięśnia sercowego oraz zmniejszeniem obciążenia wstępnego i następczego. Lek ten zwiększa siłę skurczu mięśnia sercowego jednocześnie nie upośledzając relaksacji mięśniówki komór.
Nasza metaanaliza 5 badań porównujących lewozymendan z dobutaminą wykazała, że zmniejszał on śmiertelność wewnątrzszpitalną, był związany z mniejszą liczbą poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych i krótszym pobytem w szpitalu u pacjentów z zespołem niskiego rzutu. W związku z tym, zastosowanie lewozymendanu w grupie pacjentów z rozpoznaniem zespołu Takotsubo może istotnie wpłynąć na przebieg choroby zarówno w fazie ostrej, jak i w dwunastomiesięcznej obserwacji – podkreśla prof. Jaguszewski.
Podanie niekatecholaminowego leku inotropowo dodatniego – lewozymendanu – może być pierwszym w historii leczeniem pacjentów z rozpoznaniem zespołu Takotsubo, które przyniesie korzyści oparte na dowodach naukowych.
Oczekiwany krótkoterminowy wynik zdrowotny to szybsza normalizacja funkcji skurczowej lewej komory serca i zmniejszenie częstości występowania poważnych szpitalnych zdarzeń niepożądanych w porównaniu z obecnym standardem leczenia. Ponadto ustanowienie nowej strategii leczenia w zespole Takotsubo poprawi jakość życia, produktywność i ogólny stan zdrowia pacjentów po przebytej chorobie. W przypadku pozytywnego wyniku badania, lewozymendan może zrewolucjonizować leczenie tej klinicznie trudnej populacji – podsumowuje prof. Jaguszewski.
Dofinansowanie w konkursie otrzymały też: Uniwersytet Jagielloński, Warszawski Uniwersytet Medyczny, Śląski Uniwersytet Medyczny oraz Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy.
MK, źródło: ABM, GUMed