Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu jest drugą po poznańskiej placówką, która przeszła proces certyfikacji potwierdzający gotowość ośrodka do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL). – To kolejna z nowoczesnych terapii włączonych w leczenie dzieci w naszym ośrodku – podkreślała prof. Alicja Chybicka kierownik kliniki.
Dzięki zastosowaniu terapii genowej CAR-T lekarze będą mieli szansę pomóc dzieciom, które wyczerpały już wszystkie inne metody leczenia. W około 15% przypadków tego podtypu białaczki po transplantacji szpiku lub w drugiej bądź kolejnej linii leczenia następuje nawrót choroby. Wysoką skuteczność w leczeniu tej grupy pacjentów wykazuje terapia genowa CAR-T.
– Większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części chorych wykazujących cechy złego rokowania wznowy następują szybko. Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją – wyjaśnia prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.
CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta. Ze względu na restrykcyjne procedury przygotowania oraz podania terapii, do jej stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów. Proces certyfikacji SK we Wrocławiu trwał rok.
Zgodnie z rejestracją CAR-T we wskazaniu pediatrycznym może być stosowana w terapii nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i młodych dorosłych do 25 roku życia.
– CAR-T to technologia na pograniczu terapii genowej, komórkowej oraz immunoterapii, która „uzbraja” limfocyty T pacjenta, by mogły one skutecznie wykrywać i niszczyć komórki nowotworowe – mówi dr n. med. Adam Goszczyński, dyrektor medyczny Novartis Oncology w Polsce, podmiotu, który przeprowadził certyfikację „Przylądka Nadziei”.
Novartis jako pierwsza firma farmaceutyczna zainwestowała czas i środki w badania nad technologią CAR-T. Już w 2012 roku firma nawiązała współpracę z Uniwersytetem w Pensylwanii na rzecz opracowania, badania i komercjalizacji terapii komórkami CAR-T. Globalne badania rejestracyjne prowadzone były w bardzo wąskim gronie wysoce wyspecjalizowanych, spełniających restrykcyjne kryteria ośrodków, w tym w Europie – w Austrii, Belgii, Francji, Niemczech, Włoszech, Norwegii i Hiszpanii.
W uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym już wkrótce rozpocznie się leczenie trzech pacjentów.
JK
(Źródło: Rynek Zdrowia, UM Wrocław)