Cząsteczka iQ-007, opracowana przez naukowców Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, otrzymała status leku sierocego w terapii zespołu Draveta. Będzie pierwszym w klasie kandydatem na lek przeciwpadaczkowy.
Lek sierocy to preparat przeznaczony do leczenia choroby rzadkiej, której częstotliwość występowania wynosi nie więcej niż 5 na 10 tys. osób, produkowany przez przemysł farmaceutyczny w celu zaspokojenia potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych. Amerykańska firma biotechnologiczna iQure Pharma Inc. poinformowała o nadaniu takiego statusu dla cząsteczki iQ-007 w leczeniu zespołu Draveta. Technologia ta została opracowana przez zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum
W przypadku wprowadzenia iQ-007 na rynek amerykański uzyskany status leku sierocego może przełożyć się na zaangażowanie naukowe amerykańskiej instytucji rządowej U.S. Food and Drug Administration (FDA) w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.
Zespół Draveta to rzadka i ciężka, uwarunkowana genetycznie encefalopatia padaczkowa pojawiająca się we wczesnym dzieciństwie, najczęściej około pierwszego roku życia, czasem nawet już u kilkutygodniowych niemowląt. Jej przyczyną jest mutacja genu SCN1A kodującego podjednostkę α1 kanałów sodowych zlokalizowanych na neuronach hamujących w mózgu. Napady padaczkowe zdarzają się często, charakteryzują się lekoopornością, co przekłada się na znaczne upośledzenie rozwoju psychoruchowego dziecka. Jest to choroba progresywna i szacuje się, że blisko 15–20 proc. chorych umiera na skutek ciężkich napadów padaczkowych lub związanych z nimi urazów.
Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe, przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane leki do terapii zespołu Draveta. Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto jego dobra tolerancja – a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci – dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci – wyjaśnia prof. Krzysztof Kamiński.
iQ-007 posiada unikalny mechanizm działania, dotychczas nieopisany dla leków przeciwpadaczkowych, który polega na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym. Patologiczny nadmiar glutaminianu w mózgu prowadzi jednak do wielu chorób neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, dlatego jego normalizacja powodowana przez iQ-007 może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń, m.in. choroby Alzheimara, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardniania bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, autyzmu, a także uzależnień.
W 2020 roku cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez dział R&D iQure w kooperacji z naukowcami UJ CM. Kluczowe eksperymenty potwierdzające potencjalną skuteczność iQ-007 w terapii zespołu Draveta zostały sfinansowane przez kapitał prywatny typu Venture Funding pozyskany przez iQure z USA, Niemiec oraz Wielkiej Brytanii.
U.S. Food and Drug Administration, która nadała iQ-007 status leku sierocego, to instytucja rządowa będąca częścią Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych. Do jej zadań należy m.in. kontrola żywności, suplementów diety, leków, kosmetyków, urządzeń medycznych itp. FDA znana jest ze stosowania bardzo rygorystycznych przepisów oraz wymogów odnoszących się do dopuszczania leków do obrotu.
Łukasz Wspaniały, źródło: UJ