Badaniem molekularnych podstaw schorzeń neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera, Parkinsona czy Huntingtona, zajmują się naukowcy z nowego laboratorium w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie.
Laboratorium Proteostazy Komórkowej kierowane jest przez dr Lidię Wróbel, specjalistkę w zakresie biologii molekularnej. Nowa grupa będzie między innymi analizować procesy kontroli jakości białek i ich degradacji w komórkach ssaków, a także badać komunikację pomiędzy systemami degradacji białek zlokalizowanych w różnych przedziałach komórkowych. Prace mają na celu opracowanie nowych strategii terapeutycznych ukierunkowanych na leczenie chorób neurodegeneracyjnych.
Nasze badania mają na celu zrozumienie, jak systemy odpowiedzialne za kontrolę jakości białek funkcjonują w komórkach nerwowych, oraz jak ich zaburzenia prowadzą do gromadzenia toksycznych agregatów białkowych, które przyczyniają się do rozwoju chorób neurodegeneracyjnych. Dzięki pogłębieniu wiedzy o tych procesach, możemy otworzyć drogę do opracowania nowych, ukierunkowanych terapii, które przywrócą równowagę proteostatyczną i pomogą w leczeniu nieuleczalnych dotąd schorzeń, takich jak Alzheimer czy Parkinson – tłumaczy dr Lidia Wróbel.
Zaburzenia neurologiczne są główną przyczyną niepełnosprawności fizycznej i poznawczej na całym świecie. W miarę starzenia się społeczeństwa liczba przypadków gwałtownie rośnie, a w ciągu najbliższych dwóch dekad ma się podwoić. Mimo stu lat intensywnych badań wciąż istnieje bardzo niewiele terapii dla chorób neurodegeneracyjnych. Te, które są dostępne, są stosunkowo mało skuteczne oraz pozostają bardzo kosztowne. Dlatego kluczowe jest opracowanie nowych potencjalnych terapii. Ogromną rolę w tych poszukiwaniach odgrywają badania podstawowe. Znajomość precyzyjnych mechanizmów molekularnych leżących u podstaw neurodegeneracji jest wciąz niekompletna, a luki w naszej wiedzy na temat podstaw neurobiologii stanowią poważną przeszkodę w odkrywaniu potencjalnych terapii.
U wielu pacjentów cierpiących na choroby neurodegeneracyjne stwierdza się obecność toksycznych agregatów białkowych w komórkach nerwowych, co prowadzi do degeneracji neuronów. Mechanizmy powstawania toksycznych substratów białkowych oraz ich wpływ na rozwój chorób pozostają wciąż niejasne. Zespół dr Lidii Wróbel postara się odpowiedzieć na te pytania, badając, jak systemy degradacji białek wpływają na utrzymanie zdrowia komórkowego i zapobieganie neurodegeneracji. Laboratorium będzie prowadzić badania na zaawansowanych modelach komórkowych oraz organoidach mózgowych, korzystając z nowoczesnych technologii, takich jak CRISPR/Cas9 do modyfikacji genomu, spektrometrii mas oraz mikroskopii fluorescencyjnej.
Dr Lidia Wróbel specjalizuje się w molekularnych mechanizmach neurodegeneracji. Ukończyła studia magisterskie z biotechnologii w Szkole Głównej Gospodarstwa Wiejskiego w Warszawie, realizując projekt badawczy na Uniwersytecie w Gandawie w Belgii. W 2009 roku, aby kontynuować studia doktoranckie, dołączyła do laboratorium prof. Agnieszki Chacińskiej w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie, gdzie skupiła się na biogenezie mitochondriów. W 2016 roku otrzymała stypendium EMBO Long Term Fellowship i dołączyła do laboratorium prof. Davida Rubinszteina na Uniwersytecie Cambridge, gdzie badała szlak autofagii lizosomalnej w kontekście chorób neurodegeneracyjnych. Po ukończeniu studiów podoktoranckich w 2024 roku założyła własne Laboratorium Proteostazy Komórkowej w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie.
MK, źródło: MIBMiK