Nad nowymi terapeutykami celującymi w patologiczne cechy charakterystyczne dla choroby Alzheimera pracują naukowcy z Politechniki Wrocławskiej. Projekt może utorować drogę do bardziej skutecznych terapii dla zaburzeń neurodegeneracyjnych.
Choroba Alzheimera jest zaburzeniem neurodegeneracyjnym dotykającym miliony ludzi na całym świecie. Obecnie dostępne terapie skupiają się głównie na leczeniu objawowym i mają ograniczoną skuteczność w spowalnianiu progresji choroby. Naukowcy z Wydziału Chemicznego Politechniki Wrocławskiej zamierzają więc opracować nową klasę terapeutyków, którymi będą koniugaty przeciwciało-lek (ang. antibody- drug conjugates, ADCs). To innowacyjne podejście stanowi znaczące odejście od tradycyjnych terapii, łącząc precyzję celowania w chorobę opartą na przeciwciałach ze skutecznością małocząsteczkowych leków.
Opracowywane przez nas koniugaty będą celowały w patologiczne cechy (tzw. punkty uchwytu) charakterystyczne dla choroby Alzheimera – precyzuje dr hab. inż. Marcin Poręba.
Koniugaty przeciwciało-lek to rodzaj terapii celowanej, która już wykazała ogromny potencjał w onkologii. Składają się z trzech głównych komponentów: przeciwciała, łącznika i leku. Przeciwciało pełni podwójną rolę, ponieważ z jednej strony jest terapeutykiem, a z drugiej służy jako nośnik dla wielokrotnie bardziej toksycznego leku. Z lekiem połączone są łącznikiem, np. peptydem, który ulega degradacji w środowisku nowotworu i uwalnia lek.
Nasze koniugaty będą celować w białka zaangażowane w progresję choroby, takie jak złogi/blaszki amyloidowe i splątki tau – wyjaśnia badacz z PWr. – Te patologiczne białka gromadzą się w mózgu pacjenta z chorobą Alzheimera, prowadząc do stanów zapalnych, dysfunkcji synaptycznej i śmierci neuronów.
Innowacyjnym podejściem w projekcie jest proponowane połączenie terapeutycznego przeciwciała z silnym lekiem w celu zwiększenia skuteczności terapeutycznej.
Aby dodatkowo poprawić wydajność dostarczania leku i zminimalizować toksyczność poza miejscem docelowym, przeciwciało połączymy z lekiem za pomocą peptydów, które będą uwalniane jedynie w pobliżu blaszek amyloidowych czy splątek tau – opisuje naukowiec, dodając, że do tego celu wykorzystane zostaną enzymy, zwane proteazami.
Opracowanie koniugatów przeciwciało-lek dla choroby Alzheimera to potencjalnie nowe możliwości dla leczenia tej wyniszczającej choroby. Projekt może utorować drogę do bardziej skutecznych terapii nie tylko dla choroby Alzheimera, ale także dla innych zaburzeń neurodegeneracyjnych, które mają podobne cechy patologiczne.
Projekt wrocławskich naukowców jest bardzo innowacyjny, a co za tym idzie także ryzykowny. Nie ma też żadnych dostępnych badań na temat zastosowania ADCs w chorobie Alzheimera. Wszystko wskazuje na to, że są pierwsi na tym polu badawczym.
źródło: PWr
Proponuję najpierw poczytać literaturę zanim ktoś wyskoczy z "innowacyjnym" tematem https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0898656822003011